Wat zijn de doelen en verwachte resultaten vanuit het RARECARE project?

Doelstellingen:

• Het ontwikkelen en beschikbaar stellen van een bruikbare definitie van "zeldzame tumoren" met een lijst van tumoren die aan deze definitie voldoet.
• Het schatten van de ziektelast van zeldzame tumoren in Europa
• Het verbeteren van kwaliteit van gegevens over zeldzame tumoren
• Het ontwikkelen van strategieën en mechanismen voor de verspreiding van informatie tussen alle spelers in het veld die betrokken zijn bij het Europees breed monitoren en behandelen van zeldzame tumoren

Resultaten:

• Incidentie, overleving, prevalentie en sterfte voor alle zeldzame tumoren zullen worden berekend
• De kwaliteit van de gegevens zal worden geanalyseerd voor een subset van zeldzame tumoren, door bevestiging van de diagnostische gegevens en, wanneer mogelijk, het analyseren van aanvullende gegevens betreffende stadium en behandeling
• Er zal een website worden ontworpen over zeldzame tumoren om de verspreiding van de resultaten van het project, en in het bijzonder clinici, patiënten en beleidsmakers binnen de gezondheidszorg te informeren

Hoe kunnen de specifieke doelen worden behaald?

Definitie van zeldzame tumoren
De mate van voorkomen en de klinische kenmerken zullen beide worden meegenomen in de ontwikkeling van een definitie dat tegemoetkomt aan de uiteenlopende eisen die worden gesteld tijdens de klinische besluitvorming, klinisch onderzoek, de organisatie van gezondheidszorg en de registratie van nieuwe medicijnen. De voorgestelde definitie moet beschikken over een breed draagvlak onder alle geïnteresseerde partijen binnen Europa.

Lijst van zeldzame tumoren
De lijst van zeldzame tumoren zal direct ontstaan vanuit de vertaling van de nieuwe definitie voor zeldzame tumoren, en weerspiegelt de bereikte consensus tussen de verschillende meningen van leken en geïnteresseerde professionals, inclusief EMEA, die een grote rol spelen binnen de weesgeneesmiddelen. De lijst zal worden gepresenteerd zowel met de opbouw van topografie en morfologie codes uit de "International Classification of Disease for Oncology" (ICD-O-3), en als lijst van algemeen geaccepteerde namen en of synoniemen.

Indicatoren
Voor elke groep van zeldzame tumoren zal er op land en/of regio niveau alsmede voor Europa in het geheel worden gekeken naar incidentie, survival, prevalentie en mortaliteit, waarbij gebruik wordt gemaakt van data vanuit een netwerk van op de bevolking gebaseerde ("population-based") kankerregistraties. Op dit moment zijn 22 landen betrokken bij het RARECARE project (België, Duitsland, Estland, Finland, Frankrijk, IJsland, Ierland, Italië, Kroatië, Malta, Nederland, Noorwegen, Oostenrijk, Polen, Portugal, Slowakije, Slovenië, Spanje, Tsjechië, Verenigd Koninkrijk, Zweden, Zwitserland).
Gezondheidszorgsysteemgerelateerde macroindicatoren zullen worden verzameld en de relatie met de epidemiologische gegevens van zeldzame tumoren zullen worden geanalyseerd.

Datakwaliteit en vergelijkbaarheid van gegevens uit de kankerregistraties
Een subgroep van zeldzame tumoren wordt geselecteerd op basis van klinische relevantie. Voor deze geselecteerde groep zal een evaluatie van gegevens plaatsvinden, waarbij gebruik wordt gemaakt van kwaliteitscontroles, die specifiek zijn ontwikkeld voor zeldzame tumoren. Volledigheid van de incidentieregistratie, de standaardisatie van codering en definiëring van de aandoening (accuratesse van diagnose) zullen worden gezien als grote problemen die moeten worden opgepakt. Voor deze geselecteerde groep van zeldzame tumoren wordt ook gekeken naar de haalbaarheid voor de kankerregistraties om de informatie op het gebied van stadium bij diagnose, soort behandeling en locatie van de behandeling te achterhalen.

Verspreiding van de resultaten
De informatie over zeldzame tumoren in Europa zal op weloverwogen wijze door middel van wetenschappelijke publicaties en bijdragen op wetenschappelijke bijeenkomsten worden verspreid. Zowel de indicatoren die de ziektelast van zeldzame kanker beschrijven als de definitie van een zeldzame tumor zullen gepresenteerd worden op bijeenkomsten van nationale en internationale organisaties. Een publicatieplan voor een wetenschappelijk blad zal binnenkort beschikbaar zijn.
Er zal speciale aandacht geschonken worden aan het optimaliseren van de communicatie met de EMEA en groepen van belangenbehartigers.

Evaluatie van het project
Er is een adviesraad in het leven geroepen voor de supervisie van het project. Deze adviesraad bestaat uit een groep mensen die zowel geïnteresseerd is in de genoemde onderwerpen als in het behalen van succes met dit project; de specialistische expertise van deze adviesraad zal helpen bij het evalueren van het project. In het bijzonder zal de adviesraad worden gevraagd om inzichten in de implicaties van het project te geven, voor zowel de patiënten, de klinische praktijk als voor de beleidsmakers op het gebied van volksgezondheid en public health op nationaal en Europees niveau. Advies dat door de adviesraad met betrekking tot deze onderwerpen wordt geboden zal, voor zover mogelijk, worden geïntegreerd in de activiteiten en het verspreiden van de resultaten van het RARECARE project.

Voor alle bovengenoemde doelen is een specifieke werkgroep in het leven geroepen.